فناوری ژن‌درمانی در درمان نابینایی، برنده جایزه نوبل پزشکی شد
6 آبان 1405
گامی نو در مقابله با نابینایی
جایزه نوبل پزشکی ۲۰۲۶ به سه دانشمند رسید که با کشف اپتوژنتیک (Optogenetic therapy) ، راهی تازه برای کنترل سلول‌های عصبی با نور پیدا کردند. این پژوهش نشان می‌داد که با روشی به نام اپتوژنتکی می‌توان تا حدودی بینایی یک فرد نابینا را به او بازگرداند. این فناوری همچنین به دانشمندان کمک می‌کند تا بفهمند هر کدام از سلول‌های مغزی مسئول چه کاری هستند و چگونه می‌توان بیماری‌های عصبی و روانی را درمان کرد. در ادامه این فناوری جدید را بیشتر معرفی خواهیم کرد.
فناوری ژن‌درمانی چگونه به بازگشت بینایی کمک می‌کند؟
اپتوژنتیک از نور برای کنترل سلول‌های عصبی استفاده می‌کند. در این روش ابتدا یک پروتئین حساس به نور به داخل سلول‌های عصبی تزریق می‌شود. در ادامه با تاباندن نور به این پروتئین، سلول‌های عصبی روشن یا خاموش شده و از این طریق قابل کنترل می‌شوند. یکی از اختلالاتی که منجر به آسیب به سلول‌های بینایی می‌شود، رتینیت پیگمنتوزا (Retinitis Pigmentosa) است. در این بیماری ارثی سلول‌های حساس به نور شبکیه (نوعی سلول بینایی) دچار اختلال شده و بینایی در شب و محدوده دید کلی آسیب می‌بیند. با وجود این که بیش از ۱.۵ میلیون نفر در سراسر جهان به این اختلال مبتلا هستند؛ هنوز برای بسیاری از انواع این بیماری درمان موثری در دسترس نیست.
در پژوهشی که اخیرا صورت گرفته است اثرگذاری اپتوژنتیک بر روی بهبود بینایی۱۰ شرکت‌کننده مبتلا به نوع پیشرفته رتینیت پیگمنتوزا مورد بررسی قرار گرفته است. در این مطالعه ابتدا یک ناقل ویروسی مهندسی شده و بی خطر حاوی دستور ساخت پروتئین به داخل چشم تزریق شد. این دستورالعمل ژنتیکی منجر به تولید پروتئین حساس به نور در سلول‌های شبکیه شده و در نهایت سلول‌های مرتبط با بینایی نسبت به نور حساس شدند. پس از درمان، به هر بیمار یک عینک مخصوص تحریک‌کننده نور داده شد. این عینک‌ها تصاویر محیط پیرامون بیمار را ثبت کرده و آن ها را به پالس‌های نوری با طول موج مشخص تبدیل می‌کردند. این پالس‌ها سلول‌های بینایی حساس شده را فعال کرده و به فرد امکان می‌دادند تصویری تک رنگ را درک کرده یا به اصطلاح ببیند. ۶ نفر از ۱۰ شرکت‌کننده پس از این درمان بهبود معناداری در حساسیت به نور تجربه کردند. علاوه بر این، برخی از بیماران هنگام استفاده از عینک مخصوص، در انجام اموری مانند شناسایی، موقعیت‌یابی، لمس دفترچه یادداشت، پیدا کردن در و راه رفتن روی یک خط مشخص، پیشرفت نشان دادند.
از امیدهای درمانی تا چالش‌های پیش رو
با وجود این پیشرفت‌ها، این روش درمانی همچنان محدودیت‌هایی دارد. بیماران در حال حاضر می‌توانند اشیا را تشخیص دهند؛ اما هنوز قادر به تشخیص چهره‌ها نیستند. در نتیجه این مطالعه هنوز به معنای بازگشت کامل بینایی نیست. علاوه بر این، تعداد کم شرکت‌کنندگان نتیجه‌گیری قطعی درباره اثربخشی درمان را محدود می‌کند. در مجموع، درمان اپتوژنتیکی می‌تواند امید تازه‌ای برای بهبود نسبی بینایی در افراد مبتلا به رتینیت پیگمنتوزای پیشرفته ایجاد کند. با این حال، برای تایید اثربخشی و ایمنی بلندمدت این روش، انجام مطالعات گسترده‌تر و کنترل شده ضروری است.
